本报讯(融媒体中心记者 范维娜)药物筛选是药物发现的一个关键过程,对于新药物的创新研究也起着重要的作用。国典(北京)医药科技有限公司(以下简称“国典医药”)拥有世界前沿的人类干细胞分化技术,建立了多种疾病患者来源的多能干细胞库,特别是神经性疾病患者来源的神经元干细胞库,为神经性疾病、肿瘤、代谢性疾病等多种重大疾病的药物研发提供高效的高通量筛选和药效评价服务,同时为疾病患者提供个性化精准药物筛选和药效评价服务。
走进国典医药实验室,类似于冰箱物件的仪器吸引了记者的注意,相关负责人告诉记者,这是企业引进的高端配置的质谱仪,比传统的质谱仪系统检测速度提升了5-20倍,在设备的基础上,公司建立了超高通量的基于人类干细胞库的综合药物研发平台,为药物筛选提供了一种无标签的直接检测方法。
据了解,传统药物筛选方法一般采用动物来源细胞,不仅低效、耗时长、人为误差较大,而且与人细胞相比有一定的差异,导致中枢神经系统药物研发进度非常缓慢。“我们的初心就是要建立一个高通量的药物筛选平台,为研发人员打破这个瓶颈。”国典医药副总经理陈琪说,“通过建立来自于病人的iPS细胞库,然后从iPS向人的神经元的分化,能够得到真正的人的疾病模型的神经元,基于疾病模型的神经元来进行药物的筛选和药物的研发,能大大提高药物开发的进度。”
对于患者来说,该平台通过将客户提供的皮肤或者血液样本等培养成纤维细胞,从而进行重新编程,建立iPS细胞系,再将细胞进行检测分化,通过药物筛选试验,为患者提供个性化的药物使用方案。“高效生产和分化神经元的技术目前在国际上也处于领先水平。”陈琪说。为患者筛选最优药物,为医生临床用药提供指导方案。
如今,国典医药已与多家医院和药物研发机构进行合作,为神经系统疾病创新药物研发提供筛选和药效评价服务。