本报讯(融媒体中心记者 田艳军)阿尔兹海默症、帕金森等神经系统疾病发病率不断增加,有效的治疗药物仍然缺乏,药物研发领域用动物神经元或神经瘤细胞进行的研发药物已经与新的社会需求不相适应。近日,记者从被纳入中关村示范区高精尖产业协同创新平台体系名单的国典(北京)医药科技有限公司(以下简称“国典医药”)获悉,该公司已搭建起神经系统疾病创新药物研发国际合作平台,依托人体神经元研发药物的开放平台,将打破神经系统疾病药物研发领域的瓶颈。
随着人口老龄化,阿尔兹海默症、帕金森等神经系统疾病发病率不断增加。据相关数据统计,全球认知症患者病例达到5000万以上,中国占较大比例,而发病率正以每20年翻一番的速度增加。全球神经系统药物的研发仍然用动物神经元,不仅研发进程缓慢,而且失败率高。
“靠动物神经元测试筛选的药物,在人体上效果并不明显,很大原因是动物遗传背景与人体不一样,应该在人的神经元上开发新药。”国典医药公司副总经理杨琪说,从去年初落户到生物医药产业聚集的经开区以后,国典医药搭建起基于人体神经元细胞的神经系统疾病创新药物研发国际合作平台。
用人体神经元细胞研发神经系统药物,一直是行业领域内寻求突破的方向,然而人体神经元的分化技术一直是国际难题,此前也有相关技术在实验室应用,却因效率问题无法工业化。
国典医药团队在公司创始人攻克的诱导干细胞分化为神经元的方法及神经元与应用这项发明专利技术基础上,进一步研发优化开发,使技术分化、转化更高效、成本更低,并在国内申请了新的发明专利。“传统的神经元分化需要20多天,我们把速度提升到了3-5天。”杨琪说,如今在2000多平方米的平台中,搭建起了干细胞培养、神经元分化、3D类脑模型测试等三大平台,向研究机构、大学研究所、制药企业、药物研发机构开放,承担发病机制研究、药物研发、药物筛选项目。
截至目前,国典医药神经系统疾病创新药物研发国际合作平台已经与50多家高校、研究机构、医院、医药研发企业合作,其中包括北京大学、清华大学、中科院等高校研究机构,各大三甲医院临床医生及深圳清博汇能等制药企业合作。突破行业瓶颈的平台,提升了10余项神经系统药物研发项目的研发效果和成功率。其中,为一所高校教授多年来研发的神经系统药物提供神经元保护的药物筛选,从几百个小分子化合物中最终筛选出两种最有效的候选药物。随后,该高校教授成立一家公司进一步开发生产两个候选药物,还获得了2000万元的风投投资。